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β-Thalassämie, Sichelzellanämie

Normalisierung des Hämoglobinwerts durch Zelltherapie mit Exagamglogen Autotemcel

Exagamglogen Autotemcel ist eine Zelltherapie, die CRISPR/Cas-9-vermittelt die BCL11A-Expression reduziert, damit die Bildung von fetalem Hämoglobin (HbF) erhöht und darüber die Schwere der Erkrankung bei transfusionsabhängiger β-Thalassämie und schwerer Sichelzellanämie verringert.

In den Studien CLIMB THAL-111 und CLIMB SCD-121 wurde Exagamglogen Autotemcel bei Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (n=44) und schwerer Sichelzellanämie (n=31) untersucht. Die internationalen, offenen, einarmigen Studien schlossen Patienten im Alter von 12–35 Jahren ein und hatten als primären Endpunkt einen durchschnittlichen Hämoglobinwert ≥9 mg/dl ohne Bluttransfusion bzw. keine schwere vaso-okklusive Krise (VOC) für mindestens 12 konsekutive Monate nach der Exagamglogen-Autotemcel-Infusion..

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